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Hämophilie A: Neuer Antikörper reduziert Blutungen

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Hämophilie A: Neuer Antikörper reduziert Blutungen
 


Blutern mit Hämophilie A könnte bald ein neues Medikament zu Verfügung stehen, das deutlich wirksamer Blutungen verhindern kann als bisherige Therapiemöglichkeiten. Darauf lassen Daten der Phase-III-Studie HAVEN 1 mit dem monoklonalen Antikörper Emicizumab schließen, die jetzt im «New England Journal of Medicine» veröffentlicht wurden. Hersteller Roche hat bereits in der EU und in den USA die Zulassung beantragt.

Bei der Erbkrankheit Hämophilie A kommt es zu einem Mangel am Blutgerinnungsfaktor VIII. Weltweit sind schätzungsweise 320.000 Personen betroffen, von denen 50 bis 60 Prozent an einer schweren Form leiden. Das fehlende oder zu wenig vorhandene Protein kann seit den 1990er-Jahren gentechnisch hergestellt werden und wird je nach Schweregrad der Hämophilie prophylaktisch oder bei Bedarf substituiert. Als Komplikation entwickelt etwa jeder dritte Patient im Verlauf der Therapie inhibitorische Antikörper gegen Faktor-VIII-Präparate. Dann wird bislang mit sogenannten Bypassing Agents (BPA) therapiert, die jedoch weniger effektiv vor Blutungen schützen. Dazu gehören aktivierte Prothrombinkomplex-Konzentrate und rekombinanter Faktor VIIa. Der neue Arzneistoff Emicizumab ist dagegen ein bispezifischer Antikörper, der wie Faktor VIII selbst die Faktoren IXa und X zusammenbringt.

An der Studie HAVEN 1 nahmen 109 jugendliche und erwachsene Hämophilie-A-Patienten mit Hemmkörper-Bildung gegen Faktor VIII teil. Sie erhielten entweder prophylaktisch Emicizumab oder ihre übliche BPA-Medikation wie zuvor bei Bedarf oder prophylaktisch. Der neue Antikörper konnte die Rate behandlungsbedürftiger Blutungen gegenüber der BPA-Therapie bei Bedarf um 87 Prozent reduzieren (primärer Endpunkt). Auch alle zwölf sekundären Endpunkte wurden erreicht. So traten unter anderem deutlich weniger spontane Blutungen und Einblutungen in Gelenke auf, berichten die Autoren um Professor Dr. Johannes Oldenburg von der Universität Bonn. Ähnlich gute Ergebnisse kündigen sich laut Roche in der HAVEN-2-Studie an, in der Emicizumab an Kindern unter zwölf Jahren geprüft wird.

Neben der besseren Blutungsprophylaxe hat Emicizumab einen weiteren Vorteil: Während Faktor-VIII-Konzentrate und BPA bei Patienten mit stark ausgeprägter Erkrankung mehrmals wöchentlich intravenös appliziert werden müssen, reicht bei Emicizumab eine einmal wöchentliche subkutane Injektion. Als sehr häufige Nebenwirkungen traten Reaktionen an der Einstichstelle, Kopfschmerzen, Müdigkeit, Gelenkschmerzen und Infektionen der oberen Atemwege auf. Bei fünf Patienten unter Emicizumab-Therapie traten schwere Nebenwirkungen in Form thromboembolischer Ereignisse und thrombotischer Mikroangiopathien auf. Die Bildung von Antikörpern gegen Emicizumab wurde nicht beobachtet. (dh)

DOI: 10.1056/NEJMoa1703068

 

13.07.2017 l PZ

Foto: Fotolia/fotoliaxrender

 

 

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