Mukoviszidose: Neues Kombipräparat in den USA

Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat ein neues orales Kombinationspräparat zur Behandlung von Patienten mit Mukoviszidose zugelassen. Das Medikament mit dem Namen Orkambi enthält neben dem bereits bekannten Wirkstoff Ivacaftor (125 mg) die neue Substanz Lumacaftor (200 mg) und darf zur Behandlung von Patienten ab zwölf Jahren mit nachgewiesener F508del-Mutation eingesetzt werden. In Verkehr gebracht wird Orkambi^® von Hersteller Vertex, der bereits das Ivacaftor-Monopräparat Kalydeco^® am Markt hat. Dieses ist seit 2012 auch in Europa verfügbar.

Auslöser der Mukoviszidose sind diverse Mutationen, die zu einer Funktionseinschränkung des Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance (CFTR)-Proteins führen. Bei Trägern der F508del-Mutation finden sich auf der Zelloberfläche zwar funktionsfähige, aber zu wenige CFTR-Kanalproteine. Lumacaftor verhindert den Abbau von CFTR-Proteinen und erhöht so deren Dichte auf der Zelloberfläche. Bei Ivacaftor handelt es sich dagegen um einen sogenannten CFTR-Potentiator. Er erhöht bei Patienten mit bestimmten Mutationen die Wahrscheinlichkeit, dass der CFTR-Kanal geöffnet ist.

In zwei doppelblinden, placebokontrollierten Studien mit insgesamt 1108 Mukoviszidose-Patienten verbesserte Orkambi die Lungenfunktion gegenüber Placebo signifikant. Die häufigsten Nebenwirkungen waren Kurzatmigkeit, Infektionen der oberen Atemwege, Schwindel, Durchfall und Hautausschläge. Behandelte Frauen berichteten zudem von einer Zunahme der Monatsblutung.

Die empfohlene Dosierung beträgt zwei Tabletten Orkambi alle zwölf Stunden. Aufgrund seines Wirkmechanismus darf das neue Arzneimittel nur bei Patienten mit nachgewiesener F508del-Mutation angewendet werden. Laut FDA ist das etwa die Hälfte aller Mukoviszidose-Kranken in den USA. Die Zulassung in Europa ist beantragt und wird zurzeit von der europäischen Behörde EMA geprüft. (am)

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Wirkstoffprofil Ivacaftor|Kalydeco^™|28|2012 in unserer Datenbank Neue Arzneistoffe

03.07.2015 l PZ

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