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Amifampridin gegen Muskelschwäche

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Amifampridin gegen Muskelschwäche


PZ /  Die Europäische Kommission hat Anfang Januar Amifampridin zur Behandlung von Patienten mit dem sogenannten Lambert-Eaton-Myasthenischen-Syndrom (LEMS) zugelassen. Beim LEMS handelt es sich um eine seltene Autoimmunerkrankung der neuromuskulären Endplatte, deren Hauptsymptom eine ausgeprägte Muskelschwäche ist.

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Die Krankheit entsteht in der Regel in Zusammenhang mit einem Tumor, meistens mit einem kleinzelligen Bronchialkarzinom, und kann schon auftreten, bevor der Tumor bekannt ist. Ursache ist eine gestörte Signalübertragung zwischen Nerv und Muskel, weil der Körper Antikörper gegen präsynaptische Calciumkanäle bildet. Dadurch wird die Ausschüttung des Neurotransmitters Acetylcholin behindert, infolgedessen die Nervreize lediglich geschwächt vom Nerv auf die Muskelzelle übertragen werden. Hält der Nervreiz längere Zeit an, sammelt sich Acetylcholin im synaptischen Spalt, und die Muskelkraft nimmt bis zum gewohnten Maß zu (Lambert-Zeichen). Typisch ist daher zum Beispiel eine beinbetonte Muskelschwäche, insbesondere der Oberschenkel, die sich vor allem beim Treppensteigen äußert und die sich bessert, je mehr Treppenstufen erstiegen werden.

 

Amifampridin verbessert die Acetylcholinfreisetzung an den Synapsen. In Deutschland sind derzeit keine Fertigarzneimittel mit diesem Stoff zugelassen; er wird nur im Rahmen einer Individualrezeptur auf ärztliche Verordnung und nach den Angaben im Neuen Rezeptur-Formularium (NRF 22.3) verarbeitet.

 

Die Firma BioMarin Pharmaceuticals will Amifampridin, das aufgrund seines Orphan-Drug-Status für zehn Jahre patentgeschützt ist, voraussichtlich Mitte März 2010 unter dem Handelsnamen Zenas® einführen. /


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Beitrag erschienen in Ausgabe 03/2010

 

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