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Leitlinien

Die FDA setzt auf neue Gentherapien

Mit der Ankündigung von sechs neuen Leitlinien zur Herstellung von Gentherapeutika signalisiert die FDA eindeutig ihre Unterstützung von Innovationen im Bereich der Gentherapie.
Theo Dingermann
29.01.2020  17:42 Uhr

Bisher hat die US-Arzneimittelbehörde FDA vier Gentherapieprodukte zugelassen. Das ist allerdings nur der Beginn einer Entwicklung, in deren Verlauf eine Vielzahl neuer Gentherapeutika erwartet wird. Für mehr als 900 klinische Studien zur Testung neuer Produkte (IND) in diesem Bereich liegen Anträge vor.

»Für uns als Regulatoren, aber auch für Ärzte und Patienten, ist dies eine enorm positive Entwicklung«, sagt FDA-Kommissar Dr. Stephen M. Hahn. »Wir wissen, welche enormen Auswirkungen Gentherapie-Ansätze für die Patienten haben können. Einer Vielzahl von Krankheiten, einschließlich seltener genetischer Störungen und Autoimmunerkrankungen, bieten sich plötzlich durch diese Therapiekonzepte Interventionsoptionen.«

Allerdings müssten derartige Entwicklungen im Rahmen klarer regulatorischer Vorgaben erfolgen. »Als Regulierungsbehörde wissen wir, dass der Rahmen, den wir hier schaffen, die Grundlage für die kontrollierte Entwicklung in diesem Innovationsfeld bildet«, sagt auch Dr. Peter Marks, Direktor des FDA-Zentrums für die Bewertung und Forschung von Biologika. »Die wissenschaftliche Entwicklung verläuft enorm rasant. Andererseits ist die Produktüberprüfung in dieser Wirkstoffgruppe außergewöhnlich komplex. Fragen zum Wirkmechanismus, zur sicheren Applikationsart, zur Entfaltung der therapeutischen Wirkung im Patienten und nicht zuletzt zur Produktsicherheit, auch über eine sehr lange Zeitschiene, müssen beantwortet werden«.

Der entscheidende Beitrag, den hier eine Zulassungsbehörde beisteuern könne, sei die Erstellung verbindlicher Richtlinien, die den Produktentwicklern eine aussagekräftige Anleitung zur Beantwortung kritischer Fragen bei der Erforschung und Entwicklung ihrer Gentherapieprodukte bieten. Mit der aktuellen Veröffentlichung von sechs finalen Leitlinien leiste die FDA genau einen solchen Beitrag. Diese Empfehlungen sollen Innovationen im Bereich der Gentherapie gezielt voranzutreiben. Sie stellen sicher, dass die innovativen Produkte, die diesen neuen FDA-Standards genügen, sicher und wirksam sind.

Die Leitlinien enthalten zum einen Vorgaben, wie die hochkomplexen Informationen zur Herstellung und Qualität der Gentherapieprodukte zu bewerten sind. Darüber hinaus wirft die klinische Überprüfung dieser Produkte für die Aufsichtsbehörden häufig schwierigere Fragen auf als die Überprüfung herkömmlicher Arzneimittel. Oft lassen sich solche Fragen während des Entwicklungsprozesses nicht vollumfänglich beantworten. Daher muss möglicherweise für einige Gentherapieprodukte ein gewisses Maß an Unsicherheit zum Zeitpunkt der Genehmigung für das Inverkehrbringen in Kauf nehmen.

Die FDA hat auch einen Entwurf eines Leitfadens angekündigt, der die Basis für die Überprüfung der Vergleichbarkeit unterschiedlicher Produkte für die gleiche Indikation regelt. Bei dieser Beurteilung konzentriert sich die Behörde auf die wichtigsten molekularen Strukturmerkmale der Gentherapieprodukte, einschließlich des zu übertragenen Gens und der Vektoren.

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