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Hämophilie A

Emicizumab geht auch zweiwöchentlich

05.09.2018
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Von Annette Mende / Der bispezifische monoklonale Antikörper Emicizumab verhindert bei Patienten mit Hämo­philie A auch dann effektiv Blutungen, wenn er nur alle zwei Wochen verabreicht wird. Zugelassen ist der Wirkstoff, der den Blutgerinnungsfaktor VIII ersetzt, zur wöchentlichen Injektion. Die Ergebnisse der jetzt im »New England Journal of Medicine« veröffentlichten Phase-III-Studie HAVEN 3 könnten dazu führen, dass auch das zweiwöchentliche Dosisintervall eine Zulassung erhält.

 

Im Rahmen der Studie erhielten 152 Patienten ab zwölf Jahren über 24 Wochen randomisiert entweder nach einer Initialphase subkutan wöchentlich 1,5 mg Emicizumab pro kg Körper­gewicht, alle zwei Wochen 3 mg Emicizumab pro kg Körpergewicht oder keine Prophylaxe.

In der ersten Gruppe kam es durchschnittlich zu 1,5 Blutungen pro Jahr, in der zweiten zu 1,3 und in der dritten zu 38,2. Somit hatte die ­wöchentliche Emicizumab-Prophylaxe zu einer 96-prozentigen Senkung der Blutungsrate geführt und die zweiwöchentliche zu einer 97-prozentigen. Von den Patienten in der ersten Gruppe hatten 56 Prozent keine einzige Blutung, von denen in der zweiten Gruppe 60 Prozent. In der Placebogruppe kam es im Studienzeitraum dagegen bei jedem Patienten zu einer Blutung.

 

Die häufigsten Nebenwirkungen waren milde Reaktionen an der Injek­tionsstelle. Kein Teilnehmer entwickelte Antikörper gegen Emicizumab, berichten die Autoren um Dr. Johnny Mahlangu von der Universität Wit­watersrand in Johannesburg (DOI: 10.1056/NEJMoa1803550).

 

Sollte die zweiwöchentliche Dosierung von Emicizumab zugelassen ­werden, würde das für die Patienten eine zusätzliche Vereinfachung der Behandlung darstellen. Verglichen mit der ­bislang erforderlichen, mehrmals wöchentlichen intravenösen Gabe von Faktor-VIII-Präparaten war bereits die wöchentliche subkutane Gabe von Emicizumab ein Fortschritt gewesen. Der bispezifische Antikörper verbindet die beiden Gerinnungsfaktoren IXa und X und ersetzt so den bei Hämophilie A fehlenden Faktor VIII. Unbehandelt kommt es bei Pa­tienten häufig zu schweren Blutungen, vor allem in ­Gelenke, die sehr schmerzhaft sind und die Gelenke schädigen können. /

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