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Mukoviszidose: Neue Wirkstoffkombination auf dem Markt

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Seit wenigen Tagen ist ein Kombi-Arzneimittel mit 200 mg Lumacaftor und 125 mg Ivacaftor für Patienten mit Mukoviszidose (Cystische Fibrose, CF) in Deutschland auf dem Markt (Orkambi® Filmtabletten). Während Ivacaftor (Kalydeco) seit 2012 als Monopräparat im Handel ist, ist Lumacaftor neu.

 

Das neue Arzneimittel ist zugelassen für CF-Patienten ab zwölf Jahren, die die F508del-Mutation auf beiden Allelen des CFTR-Gens tragen, also dafür homozygot sind. Das Gen kodiert für einen Chloridionenkanal. Durch die Mutation sind Reifung und Transport des CFTR-Proteins innerhalb der Zelle gestört, sodass kaum oder kein Protein an die Zelloberfläche gelangt. Die Kanalproteine, die doch die Zellmembran erreichen, arbeiten nur sehr eingeschränkt. Die CFTR-Funktion der Patienten betrage etwa 3 Prozent der Wildtyp-Funktion, berichtete Professor Dr. Carsten Schwarz, Berlin, bei der Einführungspressekonferenz der Vertex Pharmaceuticals GmbH in München.

 

«Ziel der Therapie ist es, sowohl Quantität als auch Qualität der Ionenkanäle zu erhöhen.» Mit der neuen Wirkstoffkombination könne man etwa 25 Prozent der Funktion erreichen. Die Patienten nehmen zweimal täglich zwei Tabletten ein.

 

Die Zulassung basiert auf zwei großen Phase-III-Studien über 24 Wochen (TRAFFIC und TRANSPORT) und auf Daten einer offenen Verlängerungsstudie. Unter Orkambi verbesserte sich die Lungenfunktion, gemessen als ppFEV1 (forciertes Einsekunden-Ausatemvolumen in Prozent vom Sollwert), statistisch signifikant, berichtete Dr. Markus Peceny von Vertex. Ebenso stieg der Body-Mass-Index (BMI), und die Rate an akuten Lungeninfektionen (Exazerbationen) nahm ab. Die günstigen Effekte seien in der 24-wöchigen Verlängerungsphase erhalten geblieben. «Lungenfunktion, BMI und Exazerbationsrate sind Prädiktoren für das Überleben der Patienten», erklärte Peceny die Bedeutung der Resultate. Während der Therapie müssen die Leberwerte regelmäßig kontrolliert werden. (bmg)  

 

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Wirkstoffprofil Ivacaftor (Kalydeco / 2012) in unserer Datenbank Neue Arzneistoffe

 

14.12.2015 l PZ

Foto: Fotolia/Shirley