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Pirfenidon: Weiter Ärger um erste Orphan-Drug-Bewertung

Wie ist der Nutzen von Arzneimitteln gegen seltene Erkrankungen zu bewerten? Und wie viel Geld darf ein Hersteller dafür verlangen? Pirfenidon (Esbriet®) wird das erste Orphan Drug sein, über das Hersteller und Krankenkassen verhandeln. Das Mittel gegen leichte bis schwere Fälle idiopathischer Lungenfibrose hatte zum Ärger der Pharmaindustrie eine schlechte Nutzenbewertung vom Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) bekommen. Der Verband der forschenden Arzneimittelhersteller (VFA) spricht von einem «unglaublichen Vorgang» und «mehreren Rechtsverletzungen».

 

Im Gegensatz zu anderen Arzneimitteln gilt der Zusatznutzen eines Orphan Drugs mit der Zulassung nach § 35a des Sozialgesetzbuchs V als belegt. Das ist keine wissenschaftliche, sondern eine rechtliche Definition. Trotzdem muss der Hersteller ein Dossier einreichen, damit das IQWiG das Ausmaß des Zusatznutzens sowie die zu erwartenden Kosten für die Gesetzliche Krankenversicherung (GKV) schätzen kann. Das IQWiG bewertete den positiven Effekt von Pirfenidon, also die Wirkung, als gering, während es die negativen Effekte, sprich Nebenwirkungen, in zwei Fällen als gering und in einem Fall als beträchtlich einstufte. In der Summe sei «kein Zusatznutzen belegt».

 

Der VFA wettert nun, mit dem Gutachten habe das IQWiG gegen die gesetzliche Bestimmung verstoßen, den Feststellungen der Zulassungsbehörden über Qualität, Wirksamkeit und Unbedenklichkeit eines Medikaments nicht zu widersprechen. Dabei kam das IQWiG nur seinem Auftrag durch den Gemeinsamen Bundesausschuss (GBA) nach. Um das Ausmaß des Zusatznutzens festzustellen, muss es ja zwangsläufig zunächst den Zusatznutzen selbst ermitteln. Auffällig ist auch der Zeitpunkt der VFA-Pressemitteilung: Am 24. Januar kann die Pharmaindustrie in einer mündlichen Anhörung zum IQWiG-Gutachten beim GBA Stellung beziehen, bevor der GBA im März eine Entscheidung trifft.

 

Ein Blick ins Dossier lohnt sich auch bezüglich der zu erwartenden Kosten für die GKV: Übersteigt ein Orphan Drug einen Jahresumsatz von 50 Millionen Euro, muss der Wirkstoff die komplette Nutzenbewertung durchlaufen. Hersteller Inter-Mune geht im Dossier von 5949 GKV-Patienten mit leichter bis mittelschwerer idiopathischer Lungenfibrose aus mit durchschnittlichen Jahrestherapiekosten von 32.500 Euro pro Patient. Das macht rund 193 Millionen Euro. Das IQWiG schätzt die Jahrestherapiekosten sogar um 20 Prozent höher und geht dazu von 5000 bis 10.000 GKV-Patienten aus. Pirfenidon ist seit Februar 2011 in der Europäischen Union zugelassen und seit September 2011 auf dem deutschen Markt erhältlich. Sobald das Medikament nach spätestens zwölf Monaten die 50-Millionen-Umsatzmarke übersteigt, wird also per Gesetz eine Nutzenbewertung ohne Rücksicht auf den Orphan-Drug-Status durchgeführt. (db)

 

Wirkstoffprofil Pirfenidon (Esbriet® / 2011) in unserer Datenbank Neue Arzneistoffe

Nutzendossier Pirfenidon

 

20.01.2012 l PZ

Foto: Fotolia/Gina Sanders