Die Zeitschrift der deutschen Apotheker

 

Pharmazeutische Zeitung

 

PTA-Forum

 

PZ-Akademie

 

DAC/NRF

 

 

 

Erstmals Gentherapie zur Zulassung empfohlen

NACHRICHTEN

 
Erstmals Gentherapie zur Zulassung empfohlen
 


Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der europäischen Arzneimittelagentur EMA empfiehlt die Zulassung von Alipogen tiparvovec (Glybera® von Amsterdam Molecular Therapeutics B. V.). Der virale Vektor mit dem Gen Lipoprotein-Lipase (LPL) zur Behandlung eines entsprechenden Mangels wäre die erste zugelassene Gentherapie in der EU.

Bei einem LPL-Mangel handelt es sich um eine extrem seltene Erbkrankheit. Betroffen sind schätzungsweise ein bis zwei von einer Million Menschen. Aufgrund eines Gendefekts produzieren die Patienten zu wenig Lipoprotein-Lipase, ein Enzym, das Fette aus Chylomikronen im Blut abspaltet. In der Folge kann es zu schweren Pankreatitis-Anfällen kommen. Alipogen tiparvovec soll Patienten helfen, die trotz strenger Diät mehrfache und schwere Pankreatitis-Attacken erleiden. Bislang ist die einzige Behandlungsmöglichkeit eine strenge Diät, bei der die Patienten aufgenommenes Fett auf weniger als 20 Prozent der gesamten Kalorienzufuhr beschränken müssen.

Gentherapeutische Wirkstoffe sollen genetisch bedingte Erkrankungen heilen, indem das defekte Gen durch eine funktionierende Kopie ersetzt wird. Als Transportmittel nutzt Alipogen tiparvovec einen Adenoviren-ähnlichen Vektor. Dieser schleust aktive Genkopien in Muskelzellen, die das Enzym produzieren.

Der CHMP empfiehlt, den Wirkstoff unter außergewöhnlichen Umständen zuzulassen. Das heißt, der pharmazeutische Unternehmer ist dazu angehalten, ein Datenregister aufzubauen, das die Ergebnisse aller mit Glybera® behandelten Patienten überwachen soll. Den ersten Zulassungsantrag hatte der pharmazeutische Unternehmer bereits Ende 2009 gestellt. Zunächst hatte der CHMP sich aufgrund mangelnder Wirksamkeitsnachweise gegen die Zulassung ausgesprochen. Nun soll die Gentherapie erst einmal nur bei Patienten mit mehrfachen und schweren Pankreatitis-Anfällen zur Anwendung bekommen. Darüber wird in den kommenden Monaten die EU-Kommission entscheiden. (va)

23.07.2012 l PZ
Foto: Fotolia/Gernot Krautberger (Symbolbild)
 

 

Das könnte Sie auch interessieren

 

 

Weitere Nachrichten

 


Apothekenmarkt droht Umbruch, Politik schaut zu

Der Angriff der ausländischen Versandapotheken droht den Apothekenmarkt in Deutschland komplett aufzumischen, wenn die Politik nicht...



Hepatitis C: Zwei neue Präparate in den Startlöchern

Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) hat zwei neue Kombinationspräparate zur Behandlung von...



Gesundheitskompetenz: Apotheker als Lotsen

Damit Patienten sich über ihre Gesundheit besser auskennen und entsprechende Informationen leichter verstehen, sind Apotheken eine ideale...



Acht neue Präparate: Anstrengende Woche für die EMA

In der zu Ende gehenden Woche war der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) alles andere als...

 
 

Celesio: Durchwachsenes Ergebnis
Der international agierende Pharmagroß- und Einzelhändler Celesio hat im Geschäftsjahr 2017 einen Konzernumsatz von rund 20,6 Milliarden...

Tag des Cholesterins: Lipoprotein-(a)-Wert checken lassen!
Anlässlich des heutigen Tags des Cholesterins weist die Deutsche Lipid-Liga in einer Pressemitteilung darauf hin, den Blutfettwert...

Krebsmittel als Orphan Drugs: Kostentreiberei?
Pharmaunternehmen beantragen für neue Krebsmittel immer häufiger eine Zulassung als Orphan Drug, um sich der frühen Nutzenbewertung zu...

Prognose: Lebenserwartung steigt auf über 90 Jahre
In diesem Jahr geborene Mädchen könnten im Schnitt älter als 90 Jahre werden. Das berichtet das Statistische Bundesamt heute in Wiesbaden....

Psychisch kranke Eltern: Kinder besser versorgen!
Der Bundestag hat die Bundesregierung aufgefordert, für eine bessere Versorgung von Kindern psychisch kranker Eltern zu sorgen. Das...

112: Notärzte als Notnagel
Im lebenswichtigen Einsatz der Notärzte geht es um Minuten - und das immer öfter. «Der Rettungsdienst wird immer häufiger zu Notfällen...

Zwangsbehandlung: Bundestag schließt Gesetzeslücke
Eine ärztliche Zwangsbehandlung von psychisch kranken Patienten ist künftig auch außerhalb geschlossener Einrichtungen möglich. Ein...

Tausende Ebolafälle durch sichere Bestattungen verhindert
Freiwillige Helfer des Roten Kreuzes haben einer neuen Studie zufolge während der Ebola-Krise in Westafrika zwischen knapp 1500 und gut...

Studie arbeitet Nazi-Erbe der Gesundheitsministerien auf
Wie sind die Gesundheitsministerien der BRD und der DDR nach dem Krieg mit dem schweren Erbe der Nationalsozialisten umgegangen? Nach...

EMA-Sitz: Entscheidung über neuen Standort im November
Die deutschen Bewerberstädte Bonn und Frankfurt am Main werden erst im November erfahren, ob sie nach dem Brexit eine der aus London...

Der Medikationsplan – das Phantom
Der papiergebundene Medikationsplan ist weitgehend nutzlos und kommt in der Praxis nur selten zum Einsatz. Darin sind sich Ärzte, Apotheker...

Noch mehr Meldungen...

PHARMAZEUTISCHE ZEITUNG ONLINE IST EINE MARKE DER

 












DIREKT ZU